2023年第41屆摩根大通醫(yī)療保健會議（JPM）正式恢復(fù)線下召開。
在第一天的報告出現(xiàn)了不少細(xì)胞與基因治療的公司，有不少公司都帶來了自己對2023年的積極展望，例如手握潛在首款DMD基因療法的Serepta公司、首款治療血友病A的獲批基因療法的BioMarin等；也有目前在監(jiān)管問題中掙扎的一些公司：例如遭FDA臨床暫停的Beam、裁員換血的Editas等。
bioSeedin將聚焦于Day 1 中的細(xì)胞與基因療法部分，對其公開的報告進行整理與綜合。
在周一上午的演講中，諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示：公司的 2023 年戰(zhàn)略側(cè)重于五個治療領(lǐng)域：心血管、免疫學(xué)、神經(jīng)科學(xué)、實體瘤和血液學(xué)。
Narasimhan說，該公司計劃在這些領(lǐng)域取得進展的方式之一是通過其基因治療產(chǎn)品組合，并且表示諾華“內(nèi)部有超過15個項目正在繼續(xù)推進”。
在免疫學(xué)方面，Narasimhan表示，諾華將使用其T-Charge平臺將把大部分精力集中在細(xì)胞和基因治療上。
此外，諾華還特別指出了近期即將要公布臨床試驗讀數(shù)的關(guān)鍵資產(chǎn)。
中午 12：12，Prime Medicine首席執(zhí)行官Keith Gottesdiener在JPM23會議上發(fā)表演講。Prime Medicine是劉如謙參與創(chuàng)立的第3家上市公司，專注于使用Prime Editing 技術(shù)進行基因編輯。
Keith提到近期基因療法在FDA的屢屢碰壁，表示這些都是“成長的痛苦”，可能會在未來幾年內(nèi)得到解決。與此同時，他表示Prime公司擁有“強大的現(xiàn)金跑道”，暫時不擔(dān)心資金問題。
Prime 有 18 個項目正在開發(fā)中，不過都處于非常早期的階段。
Keith表示，2023年，公司將著重尋找BD交易與外部合作的機會。
下午 12:51，BioMarin董事長兼首席執(zhí)行官J.J. Bienaimé發(fā)表演講，稱其基因治療產(chǎn)品Roctavian為迄今為止“最強勁的產(chǎn)品”。
Roctavian是一款治療嚴(yán)重血友病A的基因療法，使用AAV5病毒載體遞送表達凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因。今年8月24日，歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)此基因療法有條件上市，成為首款用于治療血友病A的基因療法。
近日，BioMarin公司宣布了Roctavian取得3期臨床的積極結(jié)果，該試驗的隨訪時間超過了3年。這是目前規(guī)模最大，持續(xù)時間最長的血友病基因療法全球3期臨床試驗。
試驗結(jié)果顯示，在治療3年和4年的患者中，其凝血因子VIII的活性平均值分別為18.8和15.2，中位數(shù)值為8.4和7.4。兩組的平均年出血事件率分別為1.0和0.8，而中位值都為0.0。此外，兩組的年凝血因子平均使用次數(shù)分別為8.4和11.1，中位值也均為0。與基線值相比，在治療的第三年后，患者的平均年出血事件率減少了80%，而凝血因子VIII的使用減少了94%。
Bienaimé表示，他預(yù)計超過75%的美國處方者將在上市后一年內(nèi)采用Roctavian來治療嚴(yán)重的成人血友病A患者。加上Voxzogo，一種用于增加軟骨發(fā)育不全兒童（5歲及以上）線性生長的療法，Bienaimé預(yù)測到十年中期BioMarin的增長將達到40億至50億美元。
下午 1：30，Sarepta Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Doug Ingram發(fā)表報告。
11月，F(xiàn)DA接受了Sarepta 公司的BLA申請，如果獲得批準(zhǔn)，SRP-9001將成為市場上第一個針對杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的基因療法。FDA已將PDUFA日期定為2023年5月29日。
SRP-9001是通過AAV將編碼微肌營養(yǎng)不良蛋白的基因傳遞到肌肉組織，使肌肉細(xì)胞表達對應(yīng)的蛋白，從而減緩或阻止肌肉退化。
該療法采用從非人靈長類動物中分離出的AAVrh74病毒載體，此病毒載體優(yōu)點是能夠在肌肉中引起轉(zhuǎn)基因的強力表達，不會穿過血腦屏障進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，且較少患者體內(nèi)存在針對這一病毒載體的中和抗體。
Doug Ingram在大會上公布了相關(guān)數(shù)據(jù)，其中包括臨床前動物模型，功能數(shù)據(jù)和生物標(biāo)志物等，大量臨床前和臨床數(shù)據(jù)支持SRP-9001的療效。
下午4：47，Beam Therapeutics公司發(fā)表演講，該公司密切關(guān)注關(guān)注鐮狀細(xì)胞療法的市場。
Beam 公司報告了公司血液學(xué)，免疫腫瘤學(xué)和遺傳疾病產(chǎn)品組合的進展，并提供了預(yù)期即將到來的里程碑的最新情況。
第三季度財報中，Beam Therapeutics表示將停止對BEAM-102的IND申請進程。BEAM-102用于治療鐮狀細(xì)胞病，通過直接編輯導(dǎo)致病變的血紅蛋白S點突變來重建正常的人類血紅蛋白。
今年7月，F(xiàn)DA暫停了其CAR-T 療法BEAM-201的IND申請，后又得到解除。BEAM-201針對CD7靶點，是首個同時針對4個基因展開編輯的CAR-T療法。
下基因編輯公司Editas Medicine在JPM宣布了重要戰(zhàn)略更新，包括投資組合重新確定優(yōu)先級和研發(fā)調(diào)整。該公司由張鋒、劉如謙共同創(chuàng)立，于2016年上市，是全球CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO的公司。
Editas表示，將停止對遺傳性視網(wǎng)膜疾病和臨床前全資擁有的iNK項目的內(nèi)部投資，專注于血紅蛋白病和體內(nèi)基因編輯。公司將資源優(yōu)先分配給EDIT-301，該項目用于治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β地中海貧血。
Editas希望為遺傳性眼病項目EDIT-101和EDIT-103尋找外部合作伙伴，但會繼續(xù)開發(fā)合作研發(fā)的細(xì)胞療法項目。
Editas裁員了20%，預(yù)計將把公司的現(xiàn)金跑道延長到2025年。此外，首席科學(xué)官Mark S. Shearman博士將從2023年3月31日起離開公司。
